新京报贝壳财经讯（记者俞金旻）6月25日，贝壳财经记者从海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）获悉，该院徐沪济教授研究团队采用一种新治疗手段，对一例难治性系统性硬皮病患者成功实现临床转化，治疗后患者皮肤硬化明显改善，组织纤维化显著逆转，肺功能和心脏功能等多项关键指标均取得了显著改善。
据徐沪济教授研究团队介绍，系统性硬皮病作为一种以血管异常、免疫活化和进行性组织纤维化为特征的慢性自身免疫性疾病，临床治疗长期面临药效局限、纤维化不可逆、疾病异质性高等挑战。特别是在弥漫型皮肤硬化性中，常规药物疗效有限、预后差。尽管当前自体造血干细胞移植或CAR-T细胞疗法在部分难治性病例中取得初步进展，但也面临高毒性反应、制备个体化限制和生产标准化等问题，严重阻碍推广。
治疗后，患者皮肤和血管得到明显改善。上海长征医院供图
徐沪济透露，目前采用自体造血干细胞移植或CAR-T细胞疗法治疗硬皮病费用高达百万元，而新治疗手段距离大规模临床运用已为期不远，投入批量生产后，其治疗费用有望下降至十万元级。徐沪济表示，作为“从0到1”的探索，本研究不仅提供了治疗难治性系统性硬皮病的新策略，还验证了从“靶向清除”到“再生修复”的治疗理念，更为细胞治疗在风湿性疾病中的应用开辟了全新路径。随着未来研究的深入和临床试验的扩展，期待这一疗法为更多患者带来福音。
另据了解，该病例研究成果“iPSC来源双靶点CAR-NK细胞在难治性系统性硬皮病中应用和机制研究”，6月24日夜间在国际三大顶尖学术期刊之一的《细胞》（Cell）以原创论著形式在线发表。
编辑 陈莉 校对 刘军
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